多发性骨髓瘤（MM）作为我国血液肿瘤领域第二大常见恶性疾病，正以其隐匿的起病方式和逐年攀升的发病率，成为威胁公众健康的重要难题。数据显示，中国每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤患者，发病年龄多为60岁以上，发病率呈逐年增高趋势。
同时，多发性骨髓瘤是一种具有复发特征的进展性肿瘤，若未能坚持长期持续治疗，疾病常表现为“缓解—复发—再缓解—再复发”的循环模式，最终可能发展为复发难治性疾病。
近日，澎湃新闻（www.thepaper.cn）采访了北京协和医院血液内科主任李剑教授，深入了解多发性骨髓瘤的科普相关信息和长期规范化管理的重要性。
李剑表示，在医学不断进步的今天，尽管多发性骨髓瘤的治疗手段日益丰富，但它依然被视作一种不可治愈的疾病，患者面临着复发的困境和长期治疗的挑战。因此，树立规范化的持续治疗理念对延长患者生存期和提高生活质量至关重要。规范化治疗的目标是尽可能延长患者的生存期，提高生活质量，让患者能够带病长期生存，并最终活到自然寿命的水平，实现“功能性治愈”。
北京协和医院血液内科主任李剑教授
多发性骨髓瘤发病与年龄密切相关
李剑介绍，多发性骨髓瘤是一种主要发生在老年人群体中的恶性血液肿瘤，发病原因主要是异常浆细胞排斥或抑制骨髓中其他细胞的生长，导致贫血、出血过多、容易骨折、机体抗感染能力下降等。
多发性骨髓瘤患者最初的表现常常是意义不明的单克隆丙种球蛋白血症(MUGS)，其体内出现的 M 蛋白是疾病的核心标志物。“根据我们对癌前病变的筛查结果，特别是MUGS的数据，随着年龄的增长，M蛋白在人群中的发生率明显增加。在70岁以上的人群中，M蛋白阳性率约为5%，而到了80岁以上，这一比例可能上升至12%。从人群分布来看，该疾病没有明显的地域性差异，其发病趋势主要还是与人口老龄化有关，是一种随着年龄增长而出现的“血液衰老”相关性肿瘤。”
多发性骨髓瘤的起病过程较为隐匿，临床表现多样，这往往导致患者在疾病早期难以察觉，从而延误了最佳的治疗时机。“对于大众而言，当出现一些常见症状时应引起警惕，及时就医。这些症状主要包括贫血，尤其是老年人出现不明原因的贫血；骨骼病变，如老年人突然发生的骨痛或骨折；以及肾功能异常，例如在体检时发现血清肌酐升高、原因不明的慢性肾功能不全等。”李剑表示，随着体检的普及，M蛋白筛查也逐渐成为体检项目之一，这有助于在无症状阶段就发现一些早期病变。
规范化治疗目标是尽可能延长患者生存期
调研显示，接近50%的患者表示当前治疗无法满足其对整体治疗效果和生存获益方面的要求，并对新型治疗方式抱有巨大的期待。
李剑介绍，近年来，随着医学技术的不断进步，多发性骨髓瘤的治疗手段和技术也取得了显著的发展。目前，多发性骨髓瘤的治疗主要以药物治疗为核心，包括蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米）、免疫调节剂（如沙利度胺、来那度胺、泊马度胺）、单克隆抗体和双特异性抗体（如抗CD38单抗、BCMA双抗）等在内的新兴治疗方式的出现也为患者带来了新的希望，极大地拓宽了治疗路径。
在一线治疗中，临床通常会选择硼替佐米+来那度胺+地塞米松（VRd）等方案，还可以加上抗CD38单抗，之后可以进行自体移植，再进行维持治疗延缓疾病进展。
在治疗过程中，李剑强调，面对多发性骨髓瘤这一复杂的疾病，规范化治疗无疑是延长患者生存期、改善生活质量的关键所在。“目前中国多发性骨髓瘤患者的平均生存期大概在7到10年之间，对于一些低风险、对化疗非常敏感的患者，生存期已经能达到10年左右；而对于高危患者，生存期可能只有两三年。至于治疗目标能达到什么程度，确实是因人而异的。有些患者一旦病情稍有好转，就选择中断治疗，等复发后再继续治疗——这种方式往往会导致生存期较短。”
与此同时，李剑进一步指出“深度缓解”和“持续缓解”对于多发性骨髓瘤患者长期预后及减少复发具有至关重要的意义。所谓“深度缓解”，是指通过多样的联合治疗策略，包括自体移植和后续的维持治疗，使患者达到骨髓中微小残留病变（MRD）阴性转归的状态。研究表明，达到MRD阴性的患者会有更好的无病生存期。“持续缓解”则强调患者需要长期服药，不能轻易停药，通过药物维持治疗来延长患者的生存期，提高生活质量。
“规范化的诊疗流程，包括按照医生的建议定期治疗、定期检查。我认为这是目前最需要坚持的方向。这不仅是维持治疗效果的基础，更是降低复发风险的关键。” 李剑强调，从诱导治疗到维持阶段的全程规范化管理，正是当前推动患者实现长期生存的核心方向。此外，在推动规范化治疗的过程中，患者教育也不容忽视。患者需要充分了解疾病的性质、治疗过程以及可能面临的挑战，这样才能更好地配合医生的治疗方案，提高治疗的依从性。
创新治疗方案破解难治复发困局
作为一种目前尚难以治愈的血液系统肿瘤，多发性骨髓瘤疾病进展中的难治复发阶段往往让患者陷入治疗困境。“对于难治复发的患者，也就是对多种药物已经无效的患者，他们目前仍面临极大的治疗挑战。此外，还有一部分属于极高危亚型的患者，比如对标准化疗方案反应不佳、天生对治疗不敏感、或者快速产生耐药性的患者，这些人群的治疗问题更为突出，迫切需要更加创新和高效的治疗手段来应对。”李剑指出。
近年来，免疫治疗成为多发性骨髓瘤领域的一大突破，多家公司和研究中心积极推动了相关研究。例如，目前新上市的双特异性抗体发挥了相关的机制作用，靶向BCMA和GPRC5D等靶点，为这部分难治复发患者带来了新的希望。
“随着新治疗手段的出现，比如双抗等药物，即使在后线治疗阶段，仍有可能追求深度缓解的治疗策略。”李剑表示，“未来的关键是如何将这些新型免疫药物与传统药物进行一个比较好的组合，或者让这些新型的药物治疗能够更早地往前移，尽早引入到二线或三线治疗，而不是等到四线、五线时才使用。因为早期获得深度缓解效果更佳，治疗理念也强调尽早达到深度缓解，这对改善预后非常重要。”
“治疗不仅延长寿命，还包括大幅改善患者症状。疾病得到控制后，患者能够恢复正常生活，生活质量显著提高。即便肿瘤仍存在，但若能低水平稳定，也能与疾病和平共处。这也是‘功能性治愈’的目标——让患者活到自然寿命，而不是无限期延长生命。”李剑说。
为了帮助更多患者积极对抗疾病，实现更深缓解、更长生存，迈向“功能性治愈”，社会机构和企业纷纷开展公益支持和患者教育。2024年，由强生公司发起、人民好医生支持的“相约十年·共赴新生”血液肿瘤功能性治愈主题公益项目启动。近期，多场血液肿瘤“治愈跑”在全国范围内陆续开展。
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